轉化醫學

轉化醫學

科學術語
轉化或轉換醫學(Translational Medicine)是指将基礎醫學的研究,能夠直接和臨床治療上連結的一個新的思維,其核心是在從事基礎醫學發現的研究者和了解患者需求的醫生、以及衛生工作者之間建立起有效的聯系,特别集中在分子基礎醫學研究向最有效和最合适的疾病預防診斷、治療和預防模式的轉化。
    中文名: 外文名: 别名: 中文名稱:轉化醫學 外文名稱:Translational Medicine 建立基礎:生物樣本庫、組學芯片等 實質:國際醫學健康領域出現的新概念 優點:基礎與臨床之間的距離迅速縮短 應用:醫藥學

提出背景

一、基礎研究未帶來健康水平大幅度提高

自美國前總統尼克松于1970年宣布攻克惡性腫瘤計劃開始,美國到現在用于腫瘤防治方面的研究經費已經多達2000多億美元,全球則多達4000億美元,但隻獲得了156萬篇相關的研究性論文。

其中,80%的論文在研究中使用的是果蠅、小鼠等動物模型,大多數适用于實驗動物的技術或藥物在人體上卻不能發揮作用,所以這些研究成果的價值沒有被充分體現,如此大量的資金投入并沒有帶動腫瘤防治的進步,而且由腫瘤導緻的死亡率也沒有發生變化。

與之相對應的是,腫瘤的發病率不斷升高,成為危害人類健康的最大殺手(Lehmannetal,2008)。美國經過長達4年多的論證,終于在1990年10月正式啟動人類基因組計劃。經過衆多科學家的合作,2003年4月完成了人類基因組測序。

如今,人類基因組計劃雖已完成,但腫瘤的臨床治愈率并沒有因此發生革命性的變化,最初的期望基本落空。也許唯一能夠與投入的天文數字般的科研經費相匹配的研究成果,隻有這156萬篇與腫瘤相關的研究論文(桂永浩,2007)。

二、醫學科研與臨床需求之間嚴重脫鈎

基礎研究與臨床應用脫節,科研投入與産出嚴重失衡,實驗室的研究成果難以轉化到臨床實踐中。從事基礎研究的科學家,大多不是以臨床應用為出發點進行研究,而臨床工作者又缺乏從事基礎研究的條件,所以基礎研究與臨床應用之間缺乏真正的交流與合作,二者之間存在一條無形的鴻溝(Butler,2008)。

随着分子生物學的崛起,疾病機制的研究越來越深入,但并沒有帶來新的診斷、治療、預防的方法(Katz,2008)。2004年的一項統計顯示,6種國際權威學術期刊于1979-1983年刊載了101篇聲稱“具有廣闊臨床應用前景”的研究報告,但到目前為止,被獲準應用到臨床的僅有5項(LiuandLu,2008)。

據報道,在我國每年取得的約3萬項重大科技成果中,平均轉化率僅為20%,高校科技成果轉化率不到10%,而醫藥科技成果的轉化率更是不足8%。很顯然,投入與所帶來的經濟和社會效益的巨大差距對于納稅人、政府、研究人員和企業各方來說都是無法接受的(張勘,2012)。所以,人們必須思考未來醫學科學研究的方向問題一基礎研究必須回答并解決臨床問題。

三、疾病譜的轉變使醫學研究模式發生轉變

随着人類社會的發展、自然環境及社會環境等因素的轉變,疾病譜已經從以傳染病為主逐步轉變為以慢性非傳染性疾病為主。腫瘤、心腦血管疾病、糖尿病等複雜性疾病的發病率日益增高,使醫療消耗不斷增加,經濟負擔也越來越沉重,因此慢性病的早期防治問題不可回避地擺在人們面前。

而這類疾病除了與人體結構及功能相關外,還涉及環境、種群、生物圈、心理等因素之間的相互作用,是多因素導緻的,所以傳統的單因素、單靶點的研究方法已無法滿足慢性病防治的需要。慢性複雜性疾病的研究需要多學科、多因素的研究模型。

四、基礎研究積累的大量數據需要進一步解析

随着分子生物學的崛起,基礎研究已進入組學時代。蛋白質組學、基因組學等得到了快速的發展,積累了大量的數據,但如何充分利用這些數據,使其解決臨床問題成為急需解決的難題(陳發明等,2011)。這就需要多學科、多領域專家的有效合作。時代正在呼喚整合的系統生物學的來臨和轉化。

五、基礎研究、醫學實踐和藥物開發三者需要整合

新藥的初始研發隻在實驗室中進行,而隻有進入安全測試和臨床試驗階段才不得不正視臨床出現的各種各樣的問題,所以5000-10000個轉化物中最多有250個能夠進入臨床前的研究,其中隻有5個能進入臨床試驗(王桂芳等,2013)。

新藥研發的成功率越來越低,其原因在于:現在對新藥的要求不僅要有确切的療效,而且更加注重藥物的安全性;慢性、難治性疾病的病理因素極其複雜,通過單個藥靶很難阻斷其病理進程,因此需要進行多因素、多靶點的研究,開發針對多個靶點的藥物,這在無形中加大了研發難度。

傳統的研發模式已落後于時代的需求,甚至制約了醫學的發展,用于動物疾病模型的安全性評價結果不能完全适用于人,多數對模型動物有良好效果的新藥運用于人體卻不能發揮作用,所以傳統的新藥研發模式浪費了大量的資源,而獲得的能适用于臨床的新藥卻少之又少(白毅,2010)。一個新藥的研發,平均需要2.8億美元,但醫學的根本性問題并未得到有效解決(劉小榮等,2011)。

在全社會迫切需要消除影響人類健康的重大疾病的背景下,如何進一步促進科技成果轉化,進而提高人類健康水平的呼聲越來越多,要求也越來越高。轉化醫學得到前所未有的重視。

展望

建立臨床和轉化醫學研究中心,提高基礎臨床轉化效率、加快轉化速度是時代的需要。加大對轉化型研究領域的投入,加強轉化型研究團隊的建設,促進多學科交叉研究。

通過尋找合适的切入點,從優勢項目開始着手轉化型研究,必将促進傳統的千人一面的疾病治療模式(one for all))轉化到以預測醫學(predicative)、預防醫學(preventive)、個體化醫學(personalized)和參與醫學(participative)為一體的新的醫學模式。通過基礎與臨床的高效有機結合,使現代醫學得到新的飛躍,可能在今天看來無法想象和不可思議的一些進步即将來臨。

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